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【时代的样子】探路新质生产力·工匠先锋 | AI探路,新药研发迈向“奇点突破”

时间:2024-07-06 00:59:28      作者:佚名    来源:上海市经济和信息化委员会

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   当前,上海正全面贯彻落实中央决策要求,构建现代化产业体系,推动新赛道和未来产业不断向前。在此过程中,人才无疑是关键要素和变量。上海市经信工作党委、上海市经济信息化委连续八年组织举办“智慧工匠”选树、“领军先锋”评选活动,挖掘出了一批在产业一线勇立潮头、矢志创新的企业领军人物和专业技术骨干,他们以胆识、智慧和汗水,正为新质生产力的形成和壮大贡献着力量。

   4月28日起,上海市经信工作党委、上海市经济信息化委携手文汇报共同推出全新专题报道——“探路新质生产力·智慧工匠/领军先锋风采”。今年,我们将持续关注在上海新质生产力发展进程中涌现的杰出人物,旨在通过文字的力量,展现他们的不凡业绩,领略他们的人格魅力、传递他们的职业精神。我们更期待能通过这一栏目,凝聚和激发全社会尊重人才、尊重创新的共识和热情,从而为发展新质生产力、推动高质量发展创造良好的环境。

  

  英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰

  AI探路,新药研发迈向“奇点突破”

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  英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰。(采访对象供图)

   任峰,2007年毕业于美国哈佛大学化学系,至今已发表国际学术论文30余篇、获得国际专利20余项,拥有超过15年药物研发行业经验。曾任葛兰素史克小分子创新药物研发负责人,成功研发治疗帕金森病、多发性硬化症、疼痛以及银屑病等多个临床候选药物和临床药物。2021年加入英矽智能科技(上海)有限公司,全面负责研发工作和基础搭建,2022年6月起担任联合首席执行官。获评2023上海城市数字化转型“领军先锋”。

   AI(人工智能)制药企业英矽智能前不久官宣了一个好消息:公司自主研发的首款AI候选药物——小分子抑制剂INS018_055完成了中国IIa期临床试验全部患者入组。

   这或许只是INS018_055在治疗特发性肺纤维化上迈出的一小步,但对于担任公司联合首席执行官的任峰来说意味良多:“整个行业都需要一个真正在临床上能够完成概念性验证的项目,让AI制药踏上新的台阶。”眼下,英矽智能正抓紧推进多个自研管线的临床进度,努力完成端到端全流程验证,以期最终实现AI药物获批上市。其中,INS018_055正是距离那条终点线最近的一个。

  

  打破瓶颈

   加入英矽智能之前,任峰在传统小分子创新药的研发上已深耕了14年。药物研发领域一直流传着“双十定律”,即从新药研发开始到最终获批上市需要平均耗时10年,投入成本约10亿美元。

   实际上,生物医药的研发投入远不止于“双十”。“平均每款药物上市需要10至15年的研发周期,投入20亿美元以上的研发资金,投资回报率非常低。”任峰当时就在思考:能否通过颠覆性技术打破瓶颈呢?

   2020年一次偶然的机会,英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃洛科夫邀请任峰成为公司顾问,这段经历让他看到了解开问题的可能性,“AI算法可以高效而系统性地帮助研发人员,找到创新靶点和创新的小分子药物。相比传统药物研发,AI制药具有降本增效的作用。”很快,任峰决定加入英矽智能,牵头组建了一支由AI和药物研发跨界人才组成的资深科学家队伍,共同投入到这一前沿领域的创新探索中。

   围绕传统药物研发领域的瓶颈,英矽智能搭建了AI药物研发平台Pharma.AI,覆盖生物学、化学和临床医学3个板块,通过赋能高效识别靶点,生成具有特定属性分子结构的候选化合物,提高研发效率。

  

  提升效率

   英矽智能在2021年提名了全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物——INS018_055,用于治疗特发性肺纤维化。

   在这一项目中,任峰带领团队利用AI靶点发现平台首先找到了20多个与纤维化相关的潜在靶点,随后逐步将范围缩小到专门针对特发性肺纤维化的1个全新靶点——TNIK。“针对TNIK靶点,全球只有英矽智能在临床上开发化合物。”任峰告诉记者,研发团队又利用Pharma.AI中的生成化学平台Chemistry42,针对TNIK的蛋白质结构生成设计了分子。再经过几轮的生成、合成、测试、反馈的循环,最终找到了潜在抗纤维化全球首创候选药物。

   “INS018_055也是中国首个进入临床阶段的AI药物。”任峰向记者列出了一连串的具体数据:从早期的靶点发现,到临床前候选化合物的确定,只用了18个月,研发投入260万美元。

   今年3月,英矽智能在《自然·生物技术》杂志上发表了一项研究,详细介绍INS018_055这一候选药物从人工智能算法开发到II期临床试验的研发流程,还首次披露原始实验数据,以及临床前和部分临床试验评估结果。

   目前,INS018_055已经在中国和美国同步开展Ⅱ期临床试验,而中国IIa期临床试验6月完成了全部患者入组,计划在今年第四季度披露部分试验结果和数据,“这不仅是英矽智能自有管线的全新里程碑,也标志着AI驱动的药物研发验证又向前迈进了一步。”任峰说。

  

  自我造血

   2021年以来,英矽智能在研药物中有18个项目提名临床前候选化合物,覆盖癌症、纤维化、自身免疫和抗衰老等领域,包括多个潜在全球首创和同类最佳候选药物,其中7个AI辅助开发和设计的候选药物获得临床试验批件,研发管线数量及进度都跻身全球第一梯队。

   “尽管全球AI赋能在研药物已超100款,但总体来说,目前AI制药还处在相对早期发展阶段,大多集中在临床Ⅰ期阶段,进展最快的也处在临床II期。以此推断,AI制药要得到概念性的验证至少还需要3年的时间。”身处一线,任峰对于行业未来的判断格外冷静:AI制药需开发适合自身的商业模式,实现自我造血,这是整个行业面临的共同挑战。

   2023年,英矽智能先后与纳斯达克上市公司Exelixis和意大利药企美纳里尼达成管线对外授权,前一项合作英矽智能获得8000万美元首付款,后一项合作涉及总金额超过5亿美元。而前不久,英矽智能又宣布,与复星医药合作开发的抗肿瘤药物ISM8207完成了首批患者给药。

   任峰直言,未来AI制药的热度不会消退,但随着行业的发展,一定会经历大浪淘沙的过程,“技术实力更强的AI制药公司才能得到市场的持续关注。”


原文链接:https://www.sheitc.sh.gov.cn/djjcdt/20240705/f93492ad0f494e2e87899302fe580df0.html
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